리커젼 파마슈티컬스(RXRX) 임상 발표 결과 분, REC-4881 TUPELO 임상 1b/2상 중간 결과 정리

Recursion Pharmaceuticals(RXRX)는 AI와 자동화된 실험 플랫폼을 활용해 신약 후보를 발굴·검증하는 신약개발 회사입니다. 단순히 AI 모델만 제공하는 기업이라기보다, 실제 신약개발을 수행할 수 있는 소프트웨어와 실험 인프라, 그리고 그 과정에서 축적되는 데이터를 함께 가져가는 구조를 갖고 있다는 점이 특징입니다.

최근 RXRX는 REC-4881이라는 후보 물질에 대해 가족성 선종성 용종증(FAP)을 대상으로 한 임상 1b/2상(TUPELO) 중간 결과를 공식적으로 발표했습니다.

주가 반응은 크지 않았지만, 회사 입장에서는 의미 있는 데이터라고 판단해 공개한 결과인 만큼 이번 포스팅에서는 RXRX가 어떤 회사인지 간단히 짚고, 이번에 발표한 임상 결과가 어떤 내용이었는지 정리해보려 합니다.

---

 
REC-4881 중간 결과 자료:
https://ir.recursion.com/news-releases/news-release-details/positive-phase-1b2-results-ongoing-rec-4881-tupelo-trial-0

1. 이 실험은 무엇을 검증하려는 임상인가?

시험 개요

• 임상명: TUPELO Trial
• 단계: Phase 1b/2 (진행 중)
• 적응증: 가족성 선종성 용종증(FAP)
• 약물: REC-4881
• 투여 방식: 경구, 1일 1회(QD)
• 임상 설계: 단일군(single-arm), 오픈라벨(open-label)

FAP란 어떤 질환인가?

FAP는 APC 유전자 기능 이상으로 인해 대장과 상부 소화관에 수백~수천 개의 용종이 생기는 유전성 난치 질환입니다.

• 치료하지 않으면 대장암 발생 위험이 거의 100%
• 현재 표준 치료는 반복적인 용종 제거 또는 대장 절제 수술
• 승인된 약물 치료는 사실상 없는 상태

즉, 이 임상은
“수술이 아닌 약물로 질병의 경과를 바꿀 수 있는가”를 검증하는 시도입니다.

---

2. RXRX는 이 실험을 통해 무엇을 확인하려 했나?

REC-4881은 MEK1/2 억제제로,
과거에는 항암제로 개발되던 물질이었습니다.
 
RXRX는 자사 AI 플랫폼(Recursion OS)을 통해
APC 유전자 기능이 망가진 세포 모델을 만들고,
다수의 화합물을 처리한 결과,
MEK 억제 시 비정상 세포 상태가 정상에 가까워지는 현상(phenotypic rescue)을 발견했다고 설명합니다.
 
이번 임상의 핵심 질문은 다음과 같습니다.
AI가 예측한 ‘MEK 억제 → FAP 개선’ 가설이 실제 사람에게서도 작동하는가?

---

3. 효능 데이터: 실제로 무엇이 나왔나?

① 12주 투여 시점 (Week 13)

• 대상: 효능 평가 가능 환자 12명 (4mg 투여군)
• 평가지표: Total Polyp Burden
  (용종의 개수와 크기를 합산한 지표)

결과는 다음과 같습니다.

• 환자의 75%에서 용종 부담 감소
• 중앙값 기준 43% 감소
• 십이지장 용종 심각도 지표(Spigelman Stage)
  • 40% 환자에서 1단계 이상 개선

약물 투여 3개월 만에 명확한 감소 신호가 확인됐다는 점이 핵심입니다.

② 투여 중단 후 12주 (Week 25)

이번 데이터에서 가장 중요한 부분입니다.
약을 12주간 투여한 뒤, 다시 12주간 중단하고 관찰했습니다.

• 82%의 환자에서 용종 감소 상태 유지
• 감소폭 중앙값이 53%로 오히려 확대
• 73%의 환자가 30% 이상 감소 상태 유지

이는 약을 복용하는 동안만 효과가 나타난 것이 아니라,
질병의 진행 경로 자체가 긍정적으로 조정됐을 가능성을 시사합니다.

③ 자연 경과와의 비교

대조군이 없는 임상이기 때문에,
RXRX는 치료받지 않은 FAP 환자 레지스트리 데이터와 비교했습니다.

• 미치료 환자의 87%는 연간 용종 부담이 증가
• REC-4881 투여군은 대다수가 감소

FAP의 자연적인 악화 흐름과는 정반대 방향의 결과라는 점을 강조합니다.

---

4. 안전성은 어떤 수준인가?

효과가 있어도, FAP처럼 장기간 관리가 필요한 질환에서는 안전성이 중요합니다.

전체 안전성 요약 (n=19)

• 치료 관련 이상반응(TRAE): 94.7%
• 이 중 약 92%는 경증~중등도(Grade 1/2)
• Grade 4/5 (생명 위협 수준): 없음
• Grade 3 이상반응: 15.8%

주요 부작용

• 여드름성 피부염, 발진
• CPK(근육 효소) 수치 증가
• MEK 억제제 계열에서 이미 알려진 부작용 패턴과 유사

중단율

• 부작용으로 인한 임상 중단: 21.1% (4명)

중단율은 무시할 수 없는 수치이지만,
치명적 독성보다는 관리와 조절이 가능한 부작용 중심이라는 점이 중요합니다.

---

5. 이 결과가 RXRX에게 중요한 이유

이번 임상은 단순히 “약 하나가 잘 됐다”는 의미를 넘어섭니다.
 
기존 생물학 지식만으로는 연결하기 어려웠던 ‘MEK 억제 → FAP 개선’ 가설을
AI 기반 비편향 분석으로 도출했고,
그 결과가 실제 환자 임상에서 수치로 확인됐기 때문입니다.
 
이는 AI 신약개발이 개념이나 마케팅이 아니라,
실제로 작동하는 방법론일 수 있음을 보여주는 첫 사례에 가깝습니다.

---

6. 지금 이 임상은 전체 개발 과정에서 어디쯤인가?

• 현재 단계: Phase 1b/2 중간 결과
• 아직 대규모 대조군 임상이나 승인 단계는 아님
• 회사 계획
  • 2026년 상반기 FDA 미팅
  • 등록 임상(3상 또는 가속 승인 경로) 논의
  • 대상 연령 18세 이상으로 확대
  • 용량 및 투여 스케줄 최적화

즉, 성공을 단정할 단계도, 실패를 논할 단계도 아니며
"개발을 계속 이어갈 근거를 확보한 단계"로 보는 것이 적절합니다.

---

정리하며

• 약물 효과는 수치로 확인됐고
• 투여 중단 후에도 지속성이 관찰됐으며
• 부작용과 중단율은 향후 해결해야 할 과제로 남아 있습니다.

주가와는 별개로 RXRX가 어떤 방향으로 가고 있는지를 이해하는 데에는 충분히 의미 있는 결과라고 생각합니다.
이 글은 투자 추천이 아니라 공식 발표 자료를 기반으로 한 개인적인 정리 기록입니다.